上海专家《Nature》发文：脑内精准基因编辑 或改写自闭症治疗困境

格隆汇2月19日｜国际权威学术期刊《Nature》19日凌晨在线发表一项重磅成果，为以自闭症为代表的神经发育性疾病的基因治疗带来突破性进展，这项研究通过构建人源化的突变小鼠模型，验证了脑内精准基因编辑的可行性，同时研究进一步证明该技术具备跨物种应用的可行性，为后续临床试验积累了充足的前期数据。上述研究由上海交通大学医学院附属新华医院发育行为儿童保健科及教育部-上海市环境与儿童健康重点实验室教授李斐、副研究员杨侃团队，与上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授团队、复旦大学脑科学转化研究院研究员程田林团队和中国科学院分子细胞科学卓越创新中心李劲松院士团队通力合作完成。