格隆汇3月16日丨恒瑞医药(600276.SH)公布，近日，公司子公司成都盛迪医药有限公司收到国家药监局下发的《受理通知书》，公司富马酸立康可泮(HRS-5965)胶囊的药品上市许可申请获国家药监局受理。
此次申报上市，是基于一项在既往6个月稳定使用C5补体抑制剂治疗后仍贫血的PNH患者中评价富马酸立康可泮胶囊的有效性和安全性的多中心、单臂、开放Ⅲ期临床试验。本研究由中国医学科学院血液病医院施均教授和天津医科大学总医院付蓉教授共同担任主要研究者，全国13家中心共同参与。主要终点为血红蛋白水平≥12g/dL的受试者比例。研究结果表明，富马酸立康可泮胶囊在提高血红蛋白水平、避免输血、改善疲劳等方面疗效显著。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种后天获得性溶血性疾病，其特征为CD55(衰变加速因子，DAF)和CD59(反应性溶解膜抑制物，MIRL)缺乏导致补体介导的血管内溶血，主要临床表现为血管内溶血、潜在造血功能衰竭及血栓形成倾向。因其发病率/患病率低，PNH已被纳入国家《第一批罕见病目录》。尽管现有的C5补体抑制剂治疗可有效控制血管内溶血，但仍有大部分患者因血管外溶血而持续贫血。
富马酸立康可泮胶囊是一种补体因子B抑制剂，可抑制补体介导的血管内外溶血反应，提升血红蛋白水平。针对本适应症，国内外同靶点药物目前仅有诺华的盐酸伊普可泮胶囊(Fabhalta®)获批上市，经查询evaluatePharma数据库，2025年该产品全球销售额约为5.05亿美元。截至目前，HRS-5965胶囊相关项目累计研发投入约25,150万元(未经审计)。
