我国重型地贫防治取得突破性研究成果

格隆汇4月11日｜近日，我国新型基因编辑技术临床研究取得重大突破，有望让重症地贫患者彻底摆脱“输血续命”的困境。4月8日，广西医科大学第一附属医院地中海贫血防治研究团队联合上海科技大学、复旦大学及正序生物，在国际顶级学术期刊《自然》正刊发表突破性成果《碱基编辑技术在治疗β-地中海贫血中的临床应用》。该研究公布了全球首个碱基编辑药物治疗输血依赖型β-地中海贫血中的临床应用结果，标志着中国原创基因编辑技术的临床转化获得国际权威认可， 也意味着这项中国原创基因技术将为地贫患者摆脱终身输血的困境带来希望。